Матичните клетки нудат надеж за лекување на аутизам кај деца

05.04.2017. Rockledge, Florida (CNN) - Gracie Gregory смеејќи се гледа низ сјајните плави очи. Таа седи во скутот на својата мајка, покрај постарата сестра, Ryleigh, која ја фали Gracie „колку многу е слатка и добро.”

Не било така од секогаш. Пред само неколку години, Ryleigh (11 години) се плашеше од својата сестра кога таа ќе добиеше напад на бес и викаше.

„Се бореше и шутираше”, вели Ryleigh, истакнувајќи дека тогаш не било можно на овој начин да се седи до Gracie.

Gracie (7 години) ја прекинува: „Јас на тоа воопшто не се сеќавам.”

„Ние се сеќаваме”, вели нејзината мајка, Gina Gregory.

autism-research-duke-2.jpeg

Gracie има аутизам. По дијагностицирањето во 2. година од животот, оваа состојба влијае на скоро сите аспекти од животот во нејзиното семејство. Меѓутоа, новата студија му дава надеж на семејството Gregory, како и на многу други семејства како нив.

Gracie е едно од 25 деца кои учествуваа во првата студија од овој вид на Duke Универзитетот во Дурам во Северна Каролина, САД. Целта на студијата беше да се утврди: дали траснфузија на сопствена крв од папочна врвка која содржи драгоцени матични клетки може да помогне во лекување на аутизам кај овие деца.

Резултатите беа неверојатни: кај повеќе од две третини од децата забележано е подобрување на состојбата. Втора, поголема студија е во тек. Истражувачите се надеваат дека оваа студија ќе доведе до пронаоѓање на долгорочна терапија за деца со аутизам.

Скептиците наведуваат дека се присутни доста неодоговорени прашања за да можат да бидат возбудени околу овие вести. Дури и истражувачите од Duke Универзитетот го признаваат овој став. Почетната студија, објавена во среда (05.04.2017) во списанието Stem Cells Translational Medicine беше сигурносна студија, а не контролирана, двојно-слепа студија која би дала конечна потврда за позитивните резултати. Оваа студија е отворена, што значи дека сите - лекарите и семејствата - знаеа дека терапијата се применува.

Меѓутоа, за семејството Gregory промените кај нивната ќерка се огромни.

Одамна минаа деновите кога Gracie добиваше напади во редиците на Disney World или во рестораните. Кога тоа се случуваше, нејзините родители посакуваа да имаат маица со натпис „Моето дете има аутизам“ за да ги избегнат осудувачките погледи. Во текот на терапијата, Gracie го удираше, му викаше и го плукаше својот терапевт. „Обидите да ја наговориме да седи таму беа страшни“, вели нејзината мајка. Дури и самото миење заби или чешлање коса можеа да ја исфрлат од такт. Кај Gracie, која тогаш имаше 5 години, беше дијагностициран благ до умерен аутизам, но нејзиите родители велат дека пореметувањето нарушуваше околу 75% од нејзините дневни активности. По учеството во истражувањето, тој процент е намален на само 10%.

На скала од 1 до 10, нејзиниот напредок го оценуваат со околу 8 или 9; до толку беше драматично. Таа дури почна да посетува и „редовно” школо и тоа успешно, што нејзините родители никогаш не мислеа дека ќе се случи. Минуваше низ разни специјални школски програми, но ништо не одговараше доволно.

Дали промените кај Gracie се резултат на трансфузијата со крв од папочна врвка, со што е стимулиран нејзиниот мозок? Дали нејзиниот мозок стана позрел како таа стануваше постара? Или пак нејзините родители несвесно ги преувеличија изјавите за нејзиното напредување, со оглед на сите потешкотии низ кои поминаа.

Тоа се прашања кои семејството Gregory сеуште си ги поставува. Меѓутоа,она што го знаат е дека промените кај нивната ќерка почнаа да се јавуваат околу шест месеци по трансфузијата во јануари 2015. и продолжуваат да се случуваат и денес.

Проф. др Joanne Kurtzberg (Duke Универзитет, Северна Каролина, САД) е еден од главните истражувачи во оваа студија. Генерално, проф. др Kurtzberg е светски реномиран стручњак во областа на примена на матични клетки од крв од папочна врвка кај деца кои боледуваат од рак, крвни и метаболички заболувања.

autizam-istrazivanja-duke-vita 34.jpeg

 

Kurtzberg, која е на чело на Програмата “Robertson Clinical and Translational Cell Therapy Program”, здружено работи со др Geraldine Dawson, директор на Duke Центар за аутизам и развој на мозокот.

Двете докторки гледаат голема потреба за развивање на медицински напредок во лекувањето на деца со аутизам.

Околу 30% од овие деца никогаш не прозборуваат, а многу деца, дури и со рани интервенции во однесувањето, и понатаму се борат да се прилагодат. Истотака, не постојат лекови одобрени од страна на агенцијата за лекови FDA кои ги подобруваат основните симптоми на аутизмот.

„Бев многу заинтересирана за сораборка со луѓето на Duke Универзитетот. Оваа соработка би можела да понуди медицински пристап во подобрување на неуропластицитетот или способноста на мозококт да реагира на лекувањето”, вели Dawson.

Тука настапува др Kurtzberg. Во текот на последните две децении таа имаше прилика да биде во контакт со деца со наследни метаболички пореметувања, кои беа лекувани со помош на крв од папочна врвка по примање на високи дози на хемотерапија.

„Успеавме да докажеме дека трансплантација со крв од папочна врвка спасува живот, како и дека ја подобрува неуролошката состојба кај деца со некои од овие заболувања”, вели таа.

Почна да се прашува: Може ли крвта од папочна врвка да помогне и кај други деца?

Пред околу 10 години нејзината лабораторија започна клинички испитувања кај деца со церебрална парализа, чии родители сочувале крв од папочна врква. И тука се забележани позитивни резултати.

Погледнете: https://parentsguidecordblood.org/en/news/stem-cells-work-wonders-baby

А кај некои од тие деца кои тежнееа кон аутизам, забележано е и подобрување на симптомите на аутизам. Уште една блескава идеја падна на памет: што ако крвта од папочна врвка се употреби конкретно за лекување на самиот аутизам?

Сигурносната студија отпочна пред нешто повеќе од година ипол. Не само што е утврдено дека трансфузијата со крв од папочна врвка е безбедна процедура, туку и кај 70% од 25 деца, со старост 2 до 6 години, е забелжано подобрување во однесувањето – според описот на родителите, но и истражувачите од Duke Центарот.

„Кај некои деца, кои не можеа да зборуваат, е забележано значително зголемување на фондот на зборови кои ги користат, како и подобрување на функционалниот говор”, вели Kurtzberg. „Многу деца се во можност да учествуваат во игри и водат смислена комуникација на начин на кој порано не можеше ни да се замисли. Некои деца помалку го повторуваа однесувањето кое го имаа во моментот кога започна студијата.”

Dawson додава, „Студијата е многу охрабрувачка. Видовме позитивни резултати. Меѓутоа, немавме контролна група, што е многу важно при воспоставување на ефикасна терапија.”

Двата научници нагласуваат дека, кога се работи за резултати, се оптимистични со претпазливост, како и дека сега е многу важно науката да ја одигра својата улога. Моментално е во тек студија која дефинитивно ќе покаже дали со помош на крв од папочна врвка може да се лекува аутизам. Се работи за двојно слепа, плацебо контролирана студија која вклучува 165 аутистични деца, со старост од 2 до 8 години. Администрацијата за лекови FDA ја надгледува оваа студија.

Пред да ги добијат дефинитивните резултати, научниците не сакаат да даваат крајни изјави за успешноста на лекувањето.

Dawson додава „За родителите кои би можеле да чујат за крвта од папочна врвка како потенцијален извор на терапии за аутизам, важно е да знаат дека работиме многу напорно на добивање одговори на ова прашање. Сеуште не сме стигнале до него.”

За сега Kurtzberg има хипотеза за тоа што се случува по давањето на оваа терапија: одредени имунолошки клетки од крвта од папочна врвка минуваат низ крвно-мозочната бариера и ја менуваат поврзаноста на мозокот, и истотака го сузбиваат воспалението, кое може да се доведе во врска со аутизмот.

Родителите на малата Gracie се надеваат дека моменталната студија ќе доведе до успех – како и дека нејзините резулатати ќе направсат пресврт во лекувањето на деца со аутизам секаде во светот.

Izvor: https://tinyurl.com/l2rgeal